АҚШнинг Prime Medicine компанияси олимлари инсон организмида илк бор pray-таҳрирлаш деб номланган янги ген терапиясини муваффақиятли синовдан ўтказишди. Бу технология CRISPR усулига асосланган бўлиб, ДНКда аниқ ва назоратланган ўзгартишлар киритиш имконини яратади.
Таҳрирлаш амалиёти 18 ёшли беморга қўлланилди. Уда сурункали гранулематоз деб номланган кам учрайдиган ва ҳаёт учун хавфли иммун тизими бузилиши аниқланган. Бу касаллик даволанмаса, бир йил ичида ўлим ҳолати юзага келиши мумкин.
Шифокорлар аввал беморнинг илдиз ҳужайраларини олиб, лабораторияда CRISPR ёрдамида ДНКдаги мутацияни бартараф этишди. Кейинчалик, кимёвий терапиядан сўнг тузатилган ҳужайралар беморга қайта жорий этилди.
Бир ойдан сўнг натижалар ижобий бўлди. Беморда жиддий ножўя таъсирлар кузатилмади, иммун тизими учун муҳим бўлган фермент фаолияти нейтрофил ҳужайраларининг 65 фоизида тикланди. Бу кўрсаткич нормал иммун фаолияти учун етарли деб баҳоланмоқда.
Шу билан бирга, Prime Medicine бу терапияни ҳозирча оммавий жорий этмасликка қарор қилган. Сабаби — усулнинг мураккаблиги ва қимматлиги. Компания энди содда ва арзонроқ ген терапиясини тўғридан-тўғри организмга жорий қилиш устида иш олиб бормоқда.