CRISPR yordamida insonda ilk muvaffaqiyatli gen terapiyasi o‘tkazildi

AQSHning Prime Medicine kompaniyasi olimlari inson organizmida ilk bor pray-tahrirlash deb nomlangan yangi gen terapiyasini muvaffaqiyatli sinovdan o‘tkazishdi. Bu texnologiya CRISPR usuliga asoslangan bo‘lib, DNKda aniq va nazoratlangan o‘zgartishlar kiritish imkonini yaratadi. Tahrirlash amaliyoti 18 yoshli bemorga qo‘llanildi. Uda surunkali granulematoz deb nomlangan kam uchraydigan va hayot uchun xavfli immun tizimi buzilishi aniqlangan. Bu kasallik davolanmasa, bir yil ichida o‘lim holati yuzaga kelishi mumkin. Shifokorlar avval bemorning ildiz hujayralarini olib, laboratoriyada CRISPR yordamida DNKdagi mutatsiyani bartaraf etishdi. Keyinchalik, kimyoviy terapiyadan so‘ng tuzatilgan hujayralar bemorga qayta joriy etildi. Bir oydan so‘ng natijalar ijobiy bo‘ldi. Bemorda jiddiy nojo‘ya ta’sirlar kuzatilmadi, immun tizimi uchun muhim bo‘lgan ferment faoliyati neytrofil hujayralarining 65 foizida tiklandi. Bu ko‘rsatkich normal immun faoliyati uchun yetarli deb baholanmoqda. Shu bilan birga, Prime Medicine bu terapiyani hozircha ommaviy joriy etmaslikka qaror qilgan. Sababi — usulning murakkabligi va qimmatligi. Kompaniya endi sodda va arzonroq gen terapiyasini to‘g‘ridan-to‘g‘ri organizmga joriy qilish ustida ish olib bormoqda.